中国国家药品监督管理局10月22日批准巴托利单抗注射液上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体（AChR）阳性的成人全身型重症肌无力，为这种慢性自身免疫性疾病的患者增加了一种靶向治疗选择。

巴托利单抗（batoclimab，研发代号HBM9161）由和铂医药参与开发，石药集团旗下恩必普药业拥有其在大中华区的相关开发、生产和商业化权益。

这款药物属于新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂，通过阻断人体对免疫球蛋白G（IgG）的回收机制，促进包括致病性自身抗体在内的IgG降解，从而减轻免疫系统对神经肌肉信号传递的干扰。

据医药行业媒体10月22日报道，巴托利单抗作为进口1类新药获得中国药监部门批准。它并不是中国首款获批的FcRn靶向药物，但其上市将扩大这一治疗领域的药物选择，并可能加剧市场竞争。

全身型重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病。患者的免疫系统产生异常抗体，干扰神经向肌肉传递信号，导致肌肉容易疲劳和无力。

疾病可能影响眼睑、面部、四肢以及吞咽和呼吸相关肌肉。部分患者最初只是出现眼睑下垂或复视，随后发展为说话、咀嚼、行走困难。严重时，呼吸肌无力可能引发危及生命的肌无力危象。

传统治疗主要包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂，以及特定情况下使用的静脉注射免疫球蛋白和血浆置换。

这些方法能够帮助许多患者控制症状，但部分患者仍面临病情反复、长期用药不良反应或治疗反应不足等问题。

让致病抗体更快消失

巴托利单抗的治疗机制，与传统免疫抑制治疗有所不同。

人体免疫系统产生的IgG抗体，通常负责识别和抵御病原体。FcRn受体则承担一种回收功能：它帮助部分IgG免于在细胞内被分解，从而延长这些抗体在血液中的存在时间。

但在重症肌无力患者体内，某些IgG抗体会错误地攻击神经肌肉接头。

巴托利单抗通过结合FcRn，阻止它回收IgG，使抗体更容易被降解。

这种作用并非只清除致病抗体，而是会降低体内多种IgG抗体的水平。因此，药物治疗需要在控制疾病活动与维持正常免疫防御之间取得平衡。

与一些通过广泛抑制免疫系统发挥作用的药物相比，FcRn抑制剂提供了另一种治疗途径，但不能因此认定它完全没有免疫相关风险。

中国临床试验显示症状改善

巴托利单抗的关键临床证据来自中国开展的一项Ⅲ期随机、双盲、安慰剂对照研究。

研究在27家医疗中心开展，共纳入132名成人全身型重症肌无力患者。

研究人员使用重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评估治疗效果。这一量表关注说话、咀嚼、吞咽、呼吸、肢体活动等日常功能，分数降低代表症状改善。

结果显示，在首个治疗周期结束时，巴托利单抗组达到持续症状改善标准的患者比例为58.2%，安慰剂组为31.1%。

达到最轻微症状表现标准的患者比例，治疗组为25.4%，安慰剂组为4.7%。

巴托利单抗Ⅲ期试验：治疗组与安慰剂组对比

首个治疗周期的主要临床观察结果

这意味着，在研究设定的观察时间内，接受巴托利单抗的患者更有可能获得具有临床意义的症状改善。

研究还观察到，治疗开始后约两周，治疗组与安慰剂组的症状改善趋势已经出现差异。

试验期间，两组治疗后不良事件的总体发生率相近，研究人员认为该药在试验条件下具有可接受的耐受性。相关结果于2024年发表在《JAMA Neurology》。

不过，这些结果不能解释为药物能够治愈重症肌无力。

全身型重症肌无力通常需要长期管理，患者可能仍需根据病情接受其他治疗。临床试验中的短期疗效，也不能代替上市后的长期安全性监测。

新药上市之后，患者能否负担得起？

巴托利单抗的获批，意味着中国重症肌无力靶向治疗市场进一步扩大，但这一领域并非没有竞争者。

在它获批之前，艾加莫德、罗泽利昔珠单抗等FcRn靶向药物已经进入中国市场，补体抑制剂等其他类型的生物制剂也为部分患者提供了治疗选择。

2025年版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》已经将多种靶向生物制剂纳入临床治疗讨论。不同药物的适用人群、给药方式、安全性要求及治疗成本存在差异，不能仅凭不同试验中的有效率直接判断哪一种更好。

巴托利单抗采用皮下注射方式，可能为适合该治疗的患者提供更灵活的给药选择。不过，具体用药频率、治疗周期和监测要求，应以中国正式批准的药品说明书为准。

对患者而言，上市批准只是获得治疗的第一步。

药品何时正式供应、定价多少、是否纳入医保，以及不同地区医院能否提供治疗，都会决定它的实际可及性。截至本稿发稿时，尚未核实巴托利单抗在中国的正式零售价格及医保支付安排。

对和铂医药与石药集团而言，这次获批也是一项重要商业进展。

2022年，石药集团旗下恩必普药业与和铂医药达成授权协议，获得巴托利单抗在大中华区的相关权益。和铂医药则承担了该药在中国针对全身型重症肌无力的临床开发工作。

此后，产品经历上市申请调整与补充长期安全性资料的过程。2024年7月，新的上市申请获国家药监部门受理，并于今年10月获得批准。

随着更多FcRn靶向药物进入市场，企业之间的竞争可能从能否证明药物有效，转向治疗效果、长期安全性、给药便利程度和支付成本之间的综合比较。

对于重症肌无力患者，这种竞争可能带来更多选择。但真正有意义的进展，仍要看这些创新药物能否从临床试验和上市批准文件中，进入患者可以持续获得、也能够负担的日常治疗。